Ще декілька років тому основним лікуванням будь-яких захворювань було зняття симптомів або уповільнення прогресування хвороби із застосуванням певного набору ліків. Але внаслідок активного розвитку генетики, сучасна медицина зазнали деяких змін: тепер можна усунути причину захворювання – на рівні генів.
Саме такими інноваційними рішеннями захоплюється Євген Пуля, який є засновником української клініки MEDEUS. Він вважає, що генотерапію можна сміливо назвати одним із найперспективніших напрямків у сфері сучасної медицини.
Що таке генотерапія та де вона вже активно застосовується?
Під генотерапією розглядають метод лікування, в ході якого в клітини людини вводять/змінюють генетичний матеріал з метою боротьби з конкретним захворюванням. В основу методу було закладено принцип і розуміння того, що більшість захворювань виникають через мутації в ДНК.
Сьогодні вчені використовують різні технології, які допомагають їм «виправляти» окремі ділянки з дефектами генів, змінюючи їх на здорові. Такий підхід відкриває нові можливості для ефективного лікування захворювань, які раніше перебували у категорії невиліковних.
Можливості генотерапії вже активно застосовують у клінічній практиці, особливо це є актуальним для спадкових, рідкісних захворювань. Високу ефективність вже було доведено на практиці при лікуванні:
- муковісцидозу;
- серповидноклітинної анемії;
- гемофілії.
Іноді достатньо одноразового втручання, щоб вплинути на життя пацієнта, покращуючи його самопочуття та загальний стан.
Принципово нові методи генотерапія відкриває також і в процесі лікування онкологічних захворювань. Одним з найпопулярніших підходів називають модифікацію імунних клітин з метою своєчасно визначити та знищити пухлину, що утворилася.
Основні підходи у генотерапії
Генотерапія передбачає відразу кілька актуальних стратегій, які допомагають досягати поставленої мети в сучасній медицині.
Основними з них можна назвати:
- Заміну дефектного гена – замість нього застосовують здорову копію.
- Редагування ДНК – відбувається виправлення мутацій на точковому рівні.
- Вимкнення шкідливого гена – активність такого гена блокується.
Щоб успішно доставити генетичний матеріал у необхідні ділянки, застосовують можливості модифікованих вірусів. Саме такі віруси називають основними «переносниками».
В результаті правильного застосування всіх можливостей і стратегій, які пропонує сучасна генотерапія, вдається досягати широкого спектру переваг:
- Лікування не симптомів захворювання, а основних причин.
- Разове втручання у людський організм без складних та тривалих маніпуляцій.
- Високоточна дія на необхідні ділянки.
- Застосування персоналізованого підходу з урахуванням індивідуальних особливостей кожного пацієнта.
Тому в рамках розвитку сучасної персоналізованої медицини генотерапія вважається найбільш перспективною, результативною.